Tarifák. Elnöki rendeletek. A mocsár leszívása. Mindezt másnapra. Sok milliárd dolláros állami adományok bezúzása túlzó, felesleges inklúzióra hivatkozva. A DOGE kezei között elbocsátott, majd újra felvett alkalmazottak. Várható áremelkedések, és persze tőzsdei értékelések a pincében. Donald Trump nemrég telibe trafálta a gyógyszergyártást. Még az is lehet, hogy ez végül pont a betegek hasznára válik.
A felvetés meglepő, hiszen az Egyesült Államok finanszírozza a globális gyógyszerpiaci innováció jó részét. A teljes iparág globális bevételének negyven, a profitjainak több mint hatvan százaléka termelődik náluk. Enélkül nehezen elképzelhető, hogy tudná fenntartani a piac a mára már átlagosan 2,6 milliárd dolláros (kb. egybillió forintos) költségét minden egyes piacra vitt, újonnan kifejlesztett készítményének. Sajnos jelenleg Amerika hatalmas gyógyszerkiadásainak köszönhetjük a néha még itthon is kapható, sokszor életmentő gyógyszerkészítmények elérhetőségét. Ráadásul a tengerentúlon nemcsak finanszírozzák, de lehetővé is teszik ezeket az innovációkat. Az amerikai gyógyszerfelügyeleti hatóság a nemzetközi sztenderd, hogy egy új készítmény elég biztonságos és hatásos-e ahhoz, hogy piacra kerüljön bárhol a világon – mindenki az ő törzskönyvükbe szeretne bekerülni. Épp elbocsátják a szervezet egyötödét, pedig szorosan egybefonódott biotechnológiai piacuk, egyetemi kutatói hálózatuk és világelső ellátó intézményeik ontják magukból az újabbnál újabb, hihetetlen innovációkat.
Nemrég gyógyítottak meg a világon először egy újszülöttet személyre szabott génterápiával, átírva a veleszületett genetikai hibáját, mielőtt az életét veszélyeztette volna. Az ehhez szükséges, ma már Nobel-díjas génmódosítási technológiát, a tűpontos CRISPR-t is azok a dollármilliárdok fedezték, amiket alapvető kutatásra adott az állam – eddig.
A káosz mégis lehetőséget rejt magában. Nem véletlenül kerül ennyibe egy új gyógyszer kifejlesztése: az emberi szervezet hihetetlenül bonyolult. Minden ember genetikai kódja egyedi, több milliárd „karakterből” áll, és több tízmillió fehérjének, apró, molekuláris masinának ad utasítást a sejt működtetésére. Ha csak egyetlen utasítás is hibásan másolódik le a több billió (milliónyi millió) sejt valamelyikében, halálos betegség is előállhat. Érthető így, miért buknak el 90–95 százalékban a gyógyszerkutatási projektek. Ennek viszont hatalmas költsége van, amit a gyógyszeriparnak azon a pár kis túlélő, sikeresen piacra vitt szeren kell visszahoznia. És eddig nem is panaszkodott.
Trump tektonikus hatása és Kína gyógyszeripari felemelkedése – tíz év alatt szinte a nulláról nőtt az USA-énak felére a klinikai kutatásokban vizsgált szerek száma – megpecsételheti a sorsát ennek az állatira nem hatékony modellnek. Épp időben. Ha a dolgok így mennek tovább, az iparág elképesztő áron tudná csak kiszolgálni a bolygón rászorulók csupán kis százalékát. Kinek fér bele egymilliárd forintot súroló gyógyszer itthon, ha a tb nem fizeti (mert nem tudja)?
Szerencsére időben találkozik most több technológiai hullám, hogy a kényszerítő hatások között utat nyisson a gyógyszerkutatóknak hatásosabb, olcsóbb gyógyszerek kifejlesztése felé. A betegek sejtjeinek molekuláris szintű feltérképezése, az emberi gének szekvenálása a Moore-törvényt is meghaladva tízmilliószor olcsóbb lett az elmúlt húsz évben. A CRISPR feltalálásának, képalkotási és robotikai áttöréseknek köszönhetően elképesztő tempóban és pontossággal lehet kísérleteket végezni. Ráadásul a ChatGPT-ben népszerűsített gépi tanulási megoldások lehetőséget adnak az emberi biológia átfogóbb megértésére képes modellek kifejlesztésére.
Mint minden szorosan szabályozott, magas belépési küszöbbel rendelkező, már-már oligopol piac (az elmúlt húsz évben csupán egy vezető vállalat lépett piacra, a Moderna), a gyógyszeripar is nehezen gondolja újra a működését. Most viszont az USA megzavarodott politikai immunrendszere, a geopolitikai nyomás és a technológiai áttörések együttes hatására alapjaiban remeghet meg, majd épülhet újra a kutatás-fejlesztési folyamat, erősödhet az új gyógyszerre eső befektetési igény, és mindezzel a betegek kezébe kerülhet számos megfizethető gyógyszerkészítmény szerte a világon.
